Las enfermedades raras tienen una baja frecuencia o afectan a pequeños grupos de pacientes. En su mayor parte son crónicas y degenerativas y a menudo son potencialmente mortales. En total existen alrededor de 7.000 enfermedades conocidas y para las cuales sólo hay 400 tratamientos disponibles.

Las áreas terapéuticas en las que desarrollamos nuestra actividad son Genética y Metabolismo, Hemofilia, Reumatología e Inflamación y Hematología.

Como miembro de la Industria Farmacéutica nos comprometemos a promover el bienestar de los pacientes y una asistencia sanitaria de calidad, llevando a cabo nuestras actividades según los criterios éticos de profesionalidad y responsabilidad, promovidos por el Código de Buenas Prácticas de la Industria Farmacéutica y comprometidos con las nuevas responsabilidades en materia de trasnparencia.